Συναγερμό σημαίνει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) για το υπό διαβούλευση νομοσχέδιο του Υπουργείου Υγείας, προειδοποιώντας ότι οι προτεινόμενες αλλαγές στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) ενδέχεται να στερήσουν την πρόσβαση σε αναγκαίες... θεραπείες από χιλιάδες πάσχοντες. Στην Ελλάδα, περισσότεροι από 500.000 άνθρωποι ζουν με κάποια σπάνια νόσο, με το 50% αυτών να είναι παιδιά – εκ των οποίων το 30% δυστυχώς δεν θα καταφέρει να συμπληρώσει το πέμπτο έτος της ηλικίας του.
Παρά την αναγνώριση των προσπαθειών του Υπουργείου για εκσυγχρονισμό, η ΕΣΑΕ επισημαίνει ότι το Άρθρο 12 εισάγει ένα εξαιρετικά αυστηρό κριτήριο: τη σύνδεση της χορήγησης θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε τουλάχιστον τέσσερα ή πέντε κράτη-μέλη της ΕΕ. Αυτό το «φίλτρο» θεωρείται μη ρεαλιστικό για την πολυπλοκότητα των σπάνιων παθήσεων, δημιουργώντας ορατό κίνδυνο να μείνουν χωρίς φάρμακα ασθενείς με επείγουσες ανάγκες.
Οι 10 κατηγορίες ασθενών που απειλούνται με αποκλεισμό:
Επείγοντα περιστατικά: Ασθενείς που η επιβίωσή τους εξαρτάται από την άμεση έναρξη θεραπείας.
Καινοτόμα φάρμακα (FDA): Σκευάσματα με έγκριση στις ΗΠΑ αλλά όχι ακόμα από τον EMA, κρίσιμα για παιδιατρικούς πληθυσμούς.
Προγράμματα Πρώιμης Πρόσβασης: Φάρμακα που σε άλλες χώρες διατίθενται μέσω «compassionate use» και όχι κανονικής αποζημίωσης, καθιστώντας τα «αόρατα» στα κριτήρια του νόμου.
Γεωγραφικές ιδιαιτερότητες: Νόσοι που εμφανίζονται σχεδόν αποκλειστικά σε λίγα κράτη-μέλη.
Τοπικά γενετικά clusters: Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις που εντοπίζονται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας (π.χ. Κρήτη, Κυκλάδες).
Μικρές Βιοτεχνολογικές Εταιρείες: Εταιρείες (κυρίως από τις ΗΠΑ) που κατέχουν το 60-70% των αδειών για σπάνια φάρμακα αλλά δεν έχουν πανευρωπαϊκή εμπορική παρουσία.
Αποκεντρωμένη διάθεση: Φάρμακα που κυκλοφορούν μόνο σε λίγα μεγάλα κράτη-μέλη.
Εξειδικευμένες θεραπείες: Φάρμακα που αφορούν πολύ μικρούς υποπληθυσμούς με συγκεκριμένους βιοδείκτες.
Έσχατες λύσεις: Θεραπείες σε τελικό στάδιο ανάπτυξης όταν δεν υπάρχει άλλη εναλλακτική στην αγορά.
Off-label χρήσεις: Καθιερωμένες πρακτικές στην Παιδιατρική Ογκολογία και τα Σπάνια Νοσήματα που κινδυνεύουν να θεωρηθούν εκτός πλαισίου.
Η ΕΣΑΕ υπογραμμίζει ότι οι επιπτώσεις δεν είναι θεωρητικές, αλλά αφορούν ανθρώπινες ζωές που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς προστασία αν η ρύθμιση εφαρμοστεί ως έχει.